第三节　中国临床研究体系建设状况

与发达国家相比，我国临床研究体系建设起步较晚。近年来，我国在临床研究体系的支持和引导政策、资金保障、生物医药产业布局、协同网络及支撑平台建设、人才队伍建设等方面快速进步并日趋健全。

一、中国临床研究体系建设

（一）战略顶层规划

从全球格局来看，随着生命科学基础研究的突破性进展，医药产业发展和创新已成为战略制高点。

2012年，生物医药被列为我国七大战略性新兴产业之一。“十三五”期间，国务院发布《“健康中国2030”规划纲要》。十八大以来我党高度重视科技创新，提出了一系列的新思想、新论断和新要求。为全面落实、创新驱动发展战略，中共中央、国务院于2016年5月印发了《国家创新驱动发展战略纲要》，旨在在新的发展阶段贯彻执行这一立足全局、面向全球、聚焦关键、带动整体的国家重大发展战略，也为我国临床研究步入创新发展快车道奠定了基调。迈入“十四五”时期，我国科技发展的指导思想从2016年的“三个面向”升级为2020年的“四个面向”，“面向人民生命健康”上升到与“面向世界科技前沿”“面向经济主战场”“面向国家重大需求”同样的高度。“十四五”医药工业发展规划提出强化关键核心技术攻关、推动创新药和高端医疗器械产业化与应用、健全医药创新支撑体系三个方面，从而加快医药产品创新和医药产业化技术突破。

临床研究的推进是我国“创新驱动发展战略”和“健康中国战略”相互交融的必然结果。

（二）优化科技体系

科技部在“十二五”期间就启动了“临床医学研究协同网络建设示范应用研究”项目，以协同研究网络建设，引领我国临床医学研究发展方向。

“十三五”期间，我国为落实“创新驱动发展战略”，加强科研顶层规划，制定了《“十三五”国家科技创新规划》，首次将“科技创新”作为一个整体进行顶层规划。通过实施中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革，整合形成新五类科技计划，包括国家自然科学基金、国家科技重大专项、国家重点研发计划、技术创新引导专项、基地与人才专项，优化了科技计划体系。在卫生健康领域，制定了《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》，以强化部门协同机制建设、推进科技管理体制改革、构建多渠道科技投入体系及加快创新人才队伍建设等，多措并举促进成果转移转化、加强创新体系建设、构建国际合作网络及推进科学技术普及。依托国家科技重大专项和国家重点研发计划，设立国家“重大新药创制”“精准医学研究”“重大慢性非传染性疾病防控研究”“生物医用材料研发与组织器官修复替代”“干细胞及转化研究”及“数字诊疗装备研发”等一系列专项。在2020年底收官的“重大新药创制”科技重大专项，对3 000多个课题提供了支持，针对10类重大疾病的自主创新品种成果斐然，我国药物创新技术体系初步建成，包括以科研院所和高校为主的国家级综合技术平台、企业药物创新技术平台以及为新药创制提供评价和支撑的单元平台等。

我国科技体系“十四五”规划延续“十三五”顶层规划，依托国家科技重大专项和国家重点研发计划，继续设立一系列与临床研究相关的重大专项。

（三）加大资金保障

过去，我国在临床研究方面的资金投入明显不足。虽然医疗科研领域的资助金额逐年增加，但医学研究和临床研究领域的支持力度和经费分配存在明显差异。科技部和国家自然科学基金委员会是医学科研基金支持的主要单位，科研项目及科研经费支持的重点在医学基础研究领域，在临床研究领域支持的科研项目相对较少。科技部数据显示，2011年我国政府在生物医学领域投入资金10亿美元，在临床研究上的投入仅为2.5亿美元。

近年，尤其是“十三五”以来，我国在临床研究领域支持力度逐步加大。通过建立多层次临床研究专项基金、鼓励社会力量支持、参与临床研究以及强化临床研究资助评审管理等方式，建立多元化临床研究资助体系。例如，“重大新药创制”科技重大专项从2008年启动到2020年收官，中央财政共投入233亿元人民币；国家重点研发计划“干细胞及转化研究”专项中，2016—2020年扶持项目共136项，资金约26亿元人民币，涉及干细胞的基础研究、动物研究与临床试验等环节。

“十三五”期间，医药研发投入持续增长，规模以上企业研发投入年均增长约8%。2020年上市公司研发费用占销售收入的比重超过6%。在研新药数量跃居全球第二位，1 000余个新药申报临床试验，47个国产创新药获批上市，较“十二五”期间翻一番。医疗器械、制药装备、生产用耗材等领域的一批高端产品填补了国内空白。

从研发经费投入占比来看，2020年我国基础研究投入占研发总投入的比例虽然达到了6%，但与全球生物医药领先国家（普遍在15%以上）相比，还有明显差距。此外，我国应用研究投入占研发总投入的比例为11%，也远远落后于全球生物医药领先国家的平均水平（近20%）。

（四）健全协同网络、搭建支撑平台

1.健全协同网络

我国将临床医学研究领域协同网络建设作为国家重点支持的战略目标，以“十二五”期间开展的“临床医学研究协同网络建设示范应用研究”项目为标志，逐步建立覆盖临床医学全学科领域以及全国的临床医学协同研究平台。

“十三五”期间，设置“重大慢性非传染病防控重点专项”“精准医学研究重点专项”“生殖健康及重大出生缺陷防控研究重点专项”等，将临床医学协同研究作为项目顶层设计和组织实施的指导原则，进一步扩大延伸了“协同研究”的应用范围。

在研究基地平台方面，我国提出《国家科技创新基地优化整合方案》。2017年，为打造一批临床医学和转化研究的“高地”，科学技术部、国家卫生计生委等印发了《国家临床医学研究中心五年（2017—2021年）发展规划》，并出台配套《国家临床医学研究中心管理办法》和《国家临床医学研究中心运行绩效评估方案》，国家临床医学研究协同创新战略联盟以及下辖的一批国家临床医学研究中心正在组织实施各临床学科领域的协同研究网络建设。目前，科技部已经在心血管疾病、神经系统疾病、慢性肾病、恶性肿瘤、呼吸系统疾病、代谢性疾病、精神心理疾病、妇产疾病、消化系统疾病、口腔疾病、老年疾病等28个疾病领域布局，通过4个批次建设了50家国家临床医学研究中心，并于2021年启动第五批国家临床医学研究中心申报工作。

同时，我国强化区域布局，推进区域特有重大疾病省部共建中心的建设，引导在心血管疾病、恶性肿瘤、神经系统疾病、呼吸系统疾病、代谢性疾病、精神心理疾病、感染性疾病、老年疾病等重大疾病领域建立相应的分中心。鼓励各地开展省级中心的建设，完善学科领域与区域布局；构建体制化、机制化的转化推广体系，打造一批规范化、标准化、规模化的健康医疗大数据平台、生物样本库和信息库，搭建国际一流的临床研究公共服务平台；开展万人以上规模的疾病人群队列研究，开发疾病综合治疗方案，研究制订国际水平的临床实践指南，普及推广一批医学科技成果。

截至2020年底，已成立的50家国家临床医学研究中心在全国建设网络成员单位11 225个，共开展临床试验1 906项，有7项临床研究结果被国际疾病防治指南引用，10项临床研究成果被国内疾病防治指南引用，发表论文6 700篇，获得发明专利135项。

2.搭建支撑平台

我国已建成学科布局较为完备的国家自然科学和医学研究体系。中国科学院是国家自然科学研究最高学术机构、科学技术最高咨询机构和自然科学与技术综合研究发展中心，设有多个创新单元，通过聚焦基础性、前沿性、交叉性的研究方向，提供科学技术基础支撑服务，起到承接国家战略方向、引领科学进步的带头作用，包括国家级和院级重点实验室、研究中心、重大科技基础设施和国家科技资源共享服务平台等。

我国人口众多，疾病和生物样本资源极其丰富，近年来生物样本库建设的投入不断加大。1994年开始，中国科学院就启动中华民族永生细胞库，保存了中国42个民族、58个群体3 000余人的永生细胞株及6 000余人份DNA标本。中山大学肿瘤防治中心肿瘤资源库是目前国内最大的肿瘤资源库之一，拥有世界上最大的鼻咽癌样本库。天津市协和干细胞库是目前亚洲最大的脐带血干细胞库。复旦大学泰州健康科学研究院以泰州500万居民为代表人群，35～65岁居民为研究对象，建成约20万人中国社区健康人群前瞻性队列，并建设了配套的大型队列生物样本库。该样本库也是目前我国最大的单一地区健康人群样本库。深圳华大基因研究院组建并运营的深圳国家基因库是目前我国唯一获批筹建的国家基因库，已存储多种生物资源样本1 000万份。

此外，大样本、多中心、可持续扩大延伸的临床资料库和生物样本库，包括临床生物样本库、基因库、标准化菌毒种库、生物医学数据库和医学科研数据库等，依托国家临床医学研究中心逐渐建立，新型临床研究资源平台也在此基础上搭建起来，通过分中心及核心成员单位及协同创新单位等进行资源开放共享，促进临床研究资源共享与合作，具有重大战略意义。我国还利用国家转化医学中心、省部级临床医学研究中心等平台，坚持市场主导，搭建医疗技术协作与转化平台，推进临床研究网络建设，推动具有自主知识产权的成果实现临床转化应用与推广。

（五）健全人才队伍

我国长期坚持从顶层设计层面指引生物医学人才的发展方向。2011年和2017年分别颁布了《国家中长期生物技术人才发展规划（2010—2020年）》和《“十三五”国家科技人才发展规划》，旨在对生物技术人才创新创业、跨领域跨地区流动、国际合作、海外高层次人才引进等方面起引导作用。各地在上述指导意见下也出台相关政策，引育结合，加快生物医药人才队伍建设。

我国持续优化临床研究人才评价体系，制定了系列政策。2018年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于分类推进人才评价机制改革的指导意见》和《关于深化项目评审、人才评价、机构评估改革的意见》，健全人才评价标准，对主要从事科研工作的人才，重点考察其创新能力业绩，突出创新成果的转化应用能力，建立以增加知识产权价值为导向的绩效激励机制，改革临床研究成果权益管理。《关于印发重大新药创制科技重大专项示范性药物临床评价技术平台建设课题工作要求的通知》（国卫科药专项管办〔2019〕3号）中，将药物临床试验项目类同于同级别纵向课题项目，将临床试验条件和能力评价纳入医疗机构等级评审，支持医院、机构与人员开展临床试验。

过去10年间，在生物医药领域临床研究领军人才方面，随着屠呦呦2015年获诺贝尔生理学或医学奖，我国实现了国际顶级奖项零的突破。高层次人才和优秀青年人才作为生物医药基础科研中坚力量，数量和储备逐渐增加。生物医药领域论文被引频次位列全球前1%的人数从2015年6人上升至2020年的22人，在生物医学领域的国际知名青年科学家奖项中，2022年我国获奖人数占比为15.6%。

（六）鼓励成果转化

近年来，我国连续出台鼓励科技成果转化的法律、政策和方案。通过《促进科技成果转化法》的修订以及实施《〈促进科技成果转化法〉若干规定》和《促进科技成果转移转化行动方案》的制定，来完善法律条款、明确配套细则和部署具体任务。

为激发科研人员创新创业积极性，在临床研究成果转化激励方面，2016年《关于加强卫生与健康科技成果转移转化工作的指导意见》和《关于实行以增加知识价值为导向分配政策的若干意见》等文件相继出台，鼓励医疗卫生机构加强科研成果转化组织建设，建立科研成果转化机构，专门从事科研成果转化工作，鼓励和支持医疗卫生机构委托第三方服务机构开展技术转移服务。2022年6月29日，国务院常务会议决定，选择部分高水平医院开展提升临床研究和成果转化能力试点，在落实科研自主权、薪酬激励、科技成果所有权和收益使用分配、科研仪器设备采购等五方面，采取与支持高校、科研院所创新的同等政策，特别是增加临床和转化研究经费，简化科研和经费管理审批、报表等。

在科研机构成果转化探索方面，以中国科学院上海药物研究所为例，自2015年，先后颁布成果转化制度、制订科研人员自主创业和兼职创业管理办法，并每年投入5 000万元人民币支持早期药物研发，从制度保障、流程规范、资金支持等多方面加速科技成果转化效率，至今已有50项科技成果实现转化，其2019年科技成果转让合同金额高达17.17亿元人民币，在全国科研高校院所中排名第一。

二、我国开展临床研究项目及成果产出状况

（一）临床研究项目数量逐年增加

目前，我国开展的临床研究项目数量方面在全球位居前列，仅2021年项目数量达3 805项，位列全球第2位。同时，IIT研究正处于蓬勃发展阶段，美国临床试验注册网站和中国临床试验注册中心两大临床研究注册网站数据显示，在2011—2021年，我国发起的IIT数量迅猛增长。

在国家“医学研究登记备案信息系统”中，已有来自29个省、自治区、直辖市的医疗机构的IIT研究进行了备案，截至2022年底项目数量超过8万项（图1-5，图1-6），其中超过79%的项目为三级甲等医院备案，干预性研究占比约为39.85%，新技术临床研究占比约为19.38%，干细胞临床研究465项，体细胞临床研究630项。

在系统整体提高地区临床研究能力方面，上海申康医院发展中心（简称申康中心）协同上海市级医院进行了实践探索。申康中心作为上海市级医院国有资产运营与管理的责任主体和政府办医的责任主体，在2020年启动了第二轮《促进市级医院临床技能与临床创新三年行动计划（2020—2022年）》，一共设计了10类项目，分别为重大疾病多中心临床研究项目、疑难疾病精准诊疗攻关项目、临床“五新”创新研发项目、临床研究青年项目、医企融合创新协同专项、医企融合创新成果转化专项、医企融合创新支撑技能培训专项、特色专病队列数据库建设项目、重大专病队列数据库与生物样本全息库建设项目、示范性研究型病房。每类项目精准指向一个关键环节，从而形成临床研究全链条整体建设（表1-3）。项目数量和经费分布情况见图1-7。据此，达到市级医院临床研究和转化能力从基础建设、人才建设、管理平台、医企协同融合等全方面规范提升以及基础支撑建设。

（二）新药研发数量快速增长

1.新药研发上市聚焦领域

2017—2021年，我国上市的创新药产品聚焦在国内疾病负担最大和增速最高的疾病领域，包括肿瘤以及消化道及代谢、呼吸、心脑血管等系统的慢性病，逐年递增（图1-8）。

在肿瘤治疗领域，2020年我国抗肿瘤药物临床试验数量及试验药物数量保持高水平增长（表1-4），其中登记注册的临床试验数量达722项，占全年药物临床试验的28.3%，与2019年相比增长率为52.3%。涉及肿瘤试验药物数量为458种，与2019年相比增长率为36.7%，其中77.1%为原研药，肿瘤治疗药物占比为92.8%。主要作用机制为靶向药物和免疫药物，占比分别为76.6%和22.9%。其中有4个肿瘤靶点分别聚焦超过10项试验药物：靶向程序性死亡受体1（programmed death-1，PD-1）试验合计24项，靶向表皮生长因子受体（epidermal growth factor receptor，EGFR）试验合计21项，靶向程序性死亡受体配体1（programmed death-ligand 1，PD-L1）试验合计13项，靶向人表皮生长因子受体2（human epidermal growth factor receptor-2，HER2）试验合计13项。肿瘤药物试验中，明确适应证的共涉及27种肿瘤，前10位依次为实体瘤（158项，21.9%）、肺癌（108项，15.0%）、乳腺癌（80项，11.1%）、淋巴瘤（74项，10.2%）、肝癌（44项，6.1%）、白血病（39项，5.4%）、前列腺癌（34项，4.7%）、食管癌（18项，2.5%）、胃癌（17项，2.4%）和结直肠癌（17项，2.4%）。

国内制药企业已经成为我国肿瘤药物研发的中坚力量。2020年，肿瘤试验药物和临床试验中约85%是由国内制药企业开发或发起的。国内制药企业在抗肿瘤自主创新药物方面取得一系列关键性突破。例如，泽布替尼是首个获批的国产Bruton酪氨酸激酶抑制剂，实现了中国创新药在中美两地同步开发并且成功获批上市零的突破。此外，阿美替尼是首个获批的第3代EGFR酪氨酸激酶抑制剂自主创新药，恩沙替尼是首个获批的间变性淋巴瘤激酶自主创新药，氟唑帕利是首个获批的国产聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂。

2.医药创新开启国际化进程

2015—2019年，我国制药企业开展的国际多中心临床试验数量从48项增加到131项，覆盖地区从14个国家增加到51个国家。我国创新药企研发药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）多项加速审批与孤儿药资质，其中百济神州自主研发的抗癌新药泽布替尼在多项加速认证的助推下，成为第一个在美国获批上市的中国公司自主研发创新药。

3.创新药审批监管改革

我国创新药审批监管改革，尤其是2015年8月推出优先审查措施，缩短审批时间，鼓励和促进创新药物研发和发展。其间，我国研究性新药（IND）申请获批数量急剧增加，新药申请（new drug application，NDA）数量也在稳步增长。

2010—2020年，首次获批IND的创新药数量从19种快速增长至393种，年均复合增长率达35%。尤其是2015年7月实施监管改革后，此数量从2015年的74种激增到2016年的142种，有效缓解了申请积压，鼓励了医药创新。

2010—2020年，国家药品监督管理局（NMPA）一共收到101种创新药NDA，批准了58种。其中，37种是新分子实体（new molecular entity，NME），21种是已经在国外批准或上市的药物，包括传统疫苗、血液制品、细胞因子等。此外，在40种获得优先审评的创新药中，有35种（88%）是在2015年7月之后获得批准的。

（三）临床研究论文数量和质量全面提升

过去，我国发表的医学临床研究类论文比例相对低且质量不高，常缺少循证医学证据等级较高的随机对照试验及前瞻性队列研究。近年来，我国临床研究论文发文量呈逐年快速增长态势，在全球位居前列。2008—2017年10年间，我国共发表临床医学研究论文3万余篇，全球占比从3.7%增至10.3%。其中2020年，我国临床医学研究论文发表数量达73 616篇，位居全球第2位。

此外，我国临床研究论文质量全面提升。2008—2020年，在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Me dicine，NEJM）、《柳叶刀》（The Lancet）、《美国医学会杂志》（Journal of the American Medical Association，JAMA）和《英国医学杂志》（British Medical Journal，BMJ）4个综合医学期刊系列上发表的论文数量呈增长趋势，从82篇增长至263篇，全球排名从第11位提升至第6位。

（四）临床研究参与度和贡献度逐渐增长

我国参与临床研究的研究者数量不断增多，以美国临床试验注册网站（Clinical Trials.gov）数据为例，2020年由我国牵头开展的临床研究有3 334项，是2010年数量的6倍。

适用于我国人群的临床诊疗指南的制/修订数量呈增长趋势。仅2020年，国家药品监督管理局与国家药品审评中心共发布45份指南，主要涉及临床试验设计、药物一致性评价、临床数据处理等；国家卫生健康委员会共发布61份诊疗指南、行业规范等文件，其中儿童用药、中医药是重点领域；中华医学会通过学术期刊发表临床医学指南35份、专家共识29份，涉及神经系统疾病、恶性肿瘤、肌肉骨骼疾病、感染性疾病等领域。

（五）医药专利数量同步增长

我国医药创新相关的专利数量已位居世界前列。根据世界知识产权组织发布的《世界知识产权指标》统计，2015—2019年，我国生物技术、药品和医疗技术专利申请数分别达9 500件、18 800件和16 600件，均位列全球前两位，全球占比也从25.0%增长至29.2%。

但是，我国长期存在专利转化产出不足、成果转化效率低的问题。虽然专利产出量大，但真正实现产品化和商业化的转化比率不高。根据《2020年中国专利调查报告》，在735所受访高校和381所受访科研单位中，有效发明专利的实施率分别为14.7%和28.9%，低于美国高水平高校约37%的平均转化水平。

三、我国临床研究能力和体系建设的差距与不足

长期以来，临床研究一直是我国医学科技创新链条的薄弱环节，许多生命科学基础前沿研究领域取得的进展未能及时有效地转化到临床应用，临床研究能力和体系建设与发达国家仍存在较大差距。

1.临床研究前沿布局与发达国家尚有差距，区域效应尚未成熟

在临床研究前沿布局和区域效应方面，我国与发达国家相比还有差距。为保证临床研究的先进性和高效性，发达国家多已建立较为成熟的生物医药研究管理与统筹体系。例如，美国国立卫生研究院（NIH）每年管理近400亿美元的资金，其中通过24个细分学科领域的研究所统筹80%资金资助院外研究机构，推动美国医疗前沿研究。2018年，在基因治疗和基于真实世界临床研究方面，美国建立了NIH与FDA负责的双规监管模式，同时辅以机构审查委员会的伦理监督。后续，在2020年又成立了数字医疗卓越中心（DHCOE），服务于真实世界数据和先进临床研究。

在临床研究区域效应方面，美国已形成成熟的生物医药产业集聚区。波士顿生物医药产业集聚区拥有麻省理工学院等世界一流高校、麻省总医院等优质临床医学资源，以及众多相关研究领域内引领世界的优势学科群和实验室，并依托科研与医药龙头企业积极互动，引领医药领域形成最新发展趋势的研发模式——“临床-实验室-临床”（Bed-Bench-Bed）研发模式，顶级科研资源和跨学科协作赋予了该地区强大的创新能力。

2.临床试验数据和样本资源库国家级共享平台亟须搭建，国家级大型队列建设亟须顶层规划

随着生命科学高通量技术、计算机数据分析和处理能力的迅速发展，欧美发达国家及国际卫生组织都投入大量资金建立大型生物样本库，并形成了资源共享，如TCGA、1000 GENOMES、UK biobank以及护士队列等的建立和建设。我国科技部国家重点研发计划资助建立了大型专病队列，如乳腺癌专病队列、结肠癌专病队列等。国内单一地区最大的人群队列——“泰州队列”，耗时15年，以泰州全市500万居民为样板人群，建成20万人规模、基于表型组思维设计的大型自然人群队列，积累240余万份生物样本和PB级健康大数据资源，并纳入国家精准医学计划，成为国家百万人群队列计划的重要组成部分。同时，我国也加大了在生物样本库建设方面的投入和建设。我国人群和样本资源总量大、种类齐全，但是在规模化、信息化、管理操作规范化方面仍然落后于世界发达国家，且多采用不同信息化管理系统，缺乏统一的运行标准，尚未有通用、标准的管理系统平台可推广，严重限制了数据整合和资源共享。

因此，我国亟须从国家层面上加强统筹规划，通过组织各相关方进行顶层设计与周密规划，建立统一的生物样本库与数据库，或以标准统一、互联互通、数据共享的形式搭建由多点分中心构成的高质量平台，对资源进行科学管理；亟须规划国家级大型队列建设，深入论证、探讨符合我国国情的国家级大型队列的组织管理模式与稳定的资助机制、标准工作流程与可持续运行机制、安全存储措施、开放共享方案以及有效的知识产权保护政策等，形成国家级大型队列建设的路线图和实施方案，加强队列的标准化研究，制定符合国际水准的信息和样本资料采集、存储的统一规范和数据处理标准等，以加强不同队列间的数据可比性和互补性，最大限度地发掘利用获得的信息。

3.本土医药创新仍处于“跟跑”和“并跑”状态，聚焦热门靶点的现象明显，创新差异化不足

我国生物医药基础研究水平较之前取得了长足进步，目前本土创新药物落后国际首创新药的上市时间在逐渐缩短。但是，我国优质期刊论文数占比较低，热点前沿以跟进为主且贡献率远低于欧美领先国家。本土医药创新仍处于“跟跑”和“并跑”状态。

我国全球首创新药数量仍然非常有限，2017—2020年我国上市的37个Ⅰ类新药中，仅3个在作用机制上实现创新。2010—2020年获批NDA的58个创新药中只有3个是首创新药。

在热点前沿研究领域，我国医药创新跟风现象严重，研发聚集于热门靶点现象明显，存在同质化创新现象。以单抗药物为例，目前全球活跃的在研单抗药物覆盖靶点共计约400个，我国药企研发仅为其中的1/5左右。围绕相对成熟“热门”靶点的研发在我国更加集中，如针对前十大靶点的在研单抗药物数量占比在全球为22%，在我国高达47%。靶向EGFR、PD-L1和HER2的仿制药物有40多种，靶向EGFR的获批药物数量最多，其中4种药物已上市，64种药物进入临床试验阶段。这些集中靶点和适应证相同的药物研发未来可能会显著降低新药创新效率。

上述突出问题和瓶颈的原因可能有研发投入分布阶段不合理、优质前沿研究有待提升、专利转化产出难、专业机构和人才缺失严重等。

4.药物临床试验效率有待提高，临床研究受试者参与度不高

提高临床试验效率是我国鼓励创新的重要改革方向。我国创新药审批监管改革措施出台后，至2020年，NMPA的IND和NDA审批时间分别比改革前缩短了414天和441天。虽然改革措施显著缩短了审批时间，但临床试验的速度没有增加。改革后首次IND申请获批直至第一个参与者入组的临床试验开始时间反而比改革前增加了59天（328天对269天）。这可能是受到伦理审查效率、研究者经验和临床试验资源等多重因素的影响。

此外，在全球主要国家和地区开展的临床试验中，临床研究受试者参与度方面，美国41%、德国7%、法国4%、英国4%，我国目前不足1%，排名在第26位。

因此，我国药物临床试验的效率仍有待提高，需要通过国家临床试验能力战略升级来解决这一问题。

5.临床研究业务支持体系不足

美国在临床研究支持方面，以医药企业为主导，并且有先进的合同研究组织（CRO）和临床机构管理组织（Site Management Organization，SMO）提供技术支持和专业化服务，直接协助主要研究者（PI）开展研究工作。相比之下，我国CRO和SMO仍处于萌芽阶段。尤其在IIT领域，技术服务团队、人才队伍稳定性等方面常面临更多困难。高水平的IIT需要临床研究者团队和IIT专职辅助团队密切协作完成。主要研究者由于学科背景单一，接受方法学培训不足，需要同时完成繁重的医疗、教学任务等原因，常难以单独开展高水平临床研究。因此，更需要CRO和SMO等组织提供质量监管、临床研究协调等专业化服务。

6.知识产权转化产出不足，复合型人才缺乏

发达国家普遍重视成果转化，“从实验室到病床”的转化理念贯穿国家的产业发展。例如，美国成立国家转化科学促进中心，搭建基础医学到临床研究的转化桥梁，并建设了遍布全国的学术医疗中心网络，促进全国临床转化医学发展。

我国专利产出量大，但真正实现产品化和商业化的转化效率低，亟须突破成果转化瓶颈。例如，我国2016—2020年医药生物项目风险投资用于支持基础研究成果转化和概念期项目孵化的资金占比为0.5%，交易笔数占比为7.4%，远远低于欧美国家4%资金占比和超过35%的交易笔数占比。

此外，尽管我国临床研究人员的基数已不小，但领军人才和团队仍然稀缺。同时，医疗机构人才评价体系较为单一、片面，缺乏具备医学背景、产业经验综合能力的复合型人才。我国现有人才培养路径无法满足对交叉型、复合型人才的需求，造成国内开展产业转化的人才瓶颈。《2020年中国专利调查报告》显示，56.7%的受访高校和43.5%的受访科研机构认为缺乏技术转移的专业队伍是专利转移转化的最大障碍。缺乏专业人员识别、推动具备转化价值和应用潜力的成果，导致无法建立健全的专利战略，不能主动进行专利成果的市场营销。

因此，我国需要通过政策引导、平台支撑、设立孵化资金和人才培养等手段，与国际先进转化理念接轨，以推动临床研究成果转化。