上篇　基础建设

第一章　绪论

习近平总书记在党的二十大报告中强调，科技是第一生产力、人才是第一资源、创新是第一动力，深入实施科教兴国战略、人才强国战略、创新驱动发展战略，开辟发展新领域新赛道，不断塑造发展新动能新优势。坚持创新在我国现代化建设全局中处于核心地位，对生物医药产业发展和临床研究产生着重大而深刻的影响。

临床研究连接基础研究和临床应用，是推动成果转化的重要支撑，是生物医药创新发展的重要策源力；临床研究是提高医疗水平和质量的重要保障，是医院高质量发展的必由之路；同时，临床研究也是健康中国战略的重要期待，是满足人民群众对健康新需求的必由之路。

临床研究是推动基础生命科学和医学研究成果向临床转化应用的重要支撑。

作为医学科技创新链的关键环节，临床研究是推动基础生命科学和医学研究成果向临床转化应用的重要支撑。各类新的治疗方法、手术方法或临床新技术必须通过成果转化，最终应用于临床诊疗。因此，针对我国专利转化产出不足、成果转化效率低的问题，大力开展高水平临床研究，接轨国际先进转化理念，是突破成果转化瓶颈问题的内在需求。

临床研究是生物医药创新链的关键环节，是生物医药创新发展的重要策源力。

生物医药产业正成为全球经济发展新引擎。数据显示，全球研发一个新药平均周期超过12年，其中临床研究需7～8年，平均成本约为26亿美金，其中临床研究投入成本的比例约为70%。临床研究已成为生物医药产业发展中投入资源和时间最多的一环。在原研药和创新医疗器械的研发过程中，临床研究是关键环节，研究数据质控和全程管理直接关系到研发的进程与成败，因此提升临床研究水平是生物医药高质量发展的前提与保障。以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局进一步激发生物医药创新活力，生物医药领域自主创新将迎来新的发展契机，而作为其保障和前提的高水平临床研究也成为重要策源力。

临床研究是现代医学进步的推动力，是医院高质量发展的重要引擎。

高水平临床研究有助于认识疾病的发展规律，形成新的医学发现，实现重大疾病诊疗技术突破。高水平临床研究成果是临床指南、共识、标准制订的重要依据，为提高临床医疗水平和质量提供重要保障。在新发展格局下，临床研究必将成为医院由高速增长发展向高质量内涵发展转型换挡的重要引擎。

临床研究是健康中国战略依赖的要素，是人民健康福祉的重要保障。

随着我国经济实力不断提升，人民对健康生活的需求日益增长。现阶段我国面临着人民重大健康问题亟待解决、社会发展健康危险因素亟待破解的现状。健康是人民最具普遍意义的美好生活需要，人民期望更长寿、更高质量的生存状态，期望更舒适、更多样的健康服务。通过推进高质量的临床研究，研发疾病预防、诊断以及治疗的手段和药物，提供更好的药物和器械，优化更好的诊疗指南、标准和临床路径，制定更好的政策策略，培育更好的人才，使不同地区、城乡人群更均衡发展，显著提高患者生存质量，让患者获得更多的幸福感和安全感，才有可能满足人民群众的健康需求，保障人民健康福祉。

然而我国临床创新研究水平与国际先进水平相比存在差距，如临床研究管理体系的系统性和规范性相对滞后、临床研究学科分布分散、病例资源缺乏整合、医企沟通周期较长等问题长期存在。近年来，随着细胞治疗、基因治疗、免疫治疗、多组学研究、人工智能、5G通信和可穿戴设备等新技术涌现，临床研究面临巨大机遇，也面临巨大挑战。随着临床研究项目的蓬勃开展，相应理论体系指导也亟须跟进。但是目前相关著作大多以临床研究方法学知识为主要内容。从政策体系、支撑平台、实施管理及方法学实践等全方位总结临床研究的书籍尚不多见。上海将生物医药作为三大先导产业之一纳入“十四五”建设规划，并预期在生物医药领域打造世界级产业集群，更需要高质量临床研究的支撑。因此，本书编委会组织上海各市级医院编写了《临床研究概论》，旨在为从事临床研究的研究者、支撑服务团队及相关管理者提供较为全面的指导和帮助。